近日，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局发起，博鳌乐城罕见病临床医学中心支持的博鳌乐城罕见病诊疗专家平台正式启动。该平台旨在加强国内罕见病患者药物可及，提升罕见病临床诊疗水平，推动国内罕见病领域生态圈的建设。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委委员、常务副局长吕小蕾，博鳌乐城罕见病临床医学中心执行主任肖丽分别作为发起方和战略签约方出席活动。
海南省卫生健康委员会健康产业与对外合作局二级调研员吴恒，海南省药品监督管理局药品注册与生产处副处长陈泳宏，四川大学华西医(学）院党委副书记兼纪委书记程南生，上海交通大学附属瑞金医院海南医院党委书记、院长顾志冬，四川大学华西乐城医院院长刘毅，上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿童罕见病诊治中心主任顾学范，以及来自全国各地的二十余位临床权威专家，共计上百位嘉宾参于活动。
吴恒（左一），陈泳宏（右一）见证签约。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委委员、常务副局长吕小蕾（右二），博鳌乐城罕见病临床医学中心执行主任肖丽（左二）分别作为发起方和战略签约方出席活动。
根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》显示，中国目前已知的罕见病数量大约有1,400余种，罕见病患者群体已超过2,000万。诊疗难和特效药物可及已成为横亘在罕见病患者治疗路上的两大主要障碍。
2013年，国务院颁布《国务院关于同意设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的批复》，该批复也被称为“国九条”，其中一项就是加快先行区医疗器械和药品的进口审批。2019年9月，《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》正式对外发布，意味着新“国九条”的出台，实施方案给了博鳌乐城更多特许医疗的政策支持。
在一系列优惠政策的支持下，博鳌乐城国际医疗旅游先行区已成为国内罕见病患者同步用上世界创新药械的示范区。在这里，更多国外已上市，国内未上市的创新药械通过这一平台惠及中国罕见病患者，为中国患者的诊疗提供了新选择。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委委员、常务副局长吕小蕾就“乐城先行区改革中罕见病诊疗与保障的探索”做主题报告。吕小蕾从打造健康产业生态圈、罕见病诊疗与保障的探索两大方面介绍了乐城先行区的相关工作开展情况。她介绍，截至目前，依托乐城特许政策优势，乐城现已实现超过40款罕见病诊疗药物可及，一定程度上给中国罕见病患者带来了希望。
吕小蕾表示：“乐城希望通过博鳌乐城罕见病诊疗专家平台这个开放的平台，聚集药械企业、医保、商保、医疗机构、医生专家、患者组织等各方资源，在罕见病诊疗可支付性、罕见病诊疗真实世界数据研究等方面开展更多合作，共同搭建罕见病领域创新发展生态圈，打造服务于罕见病患者的有效整合方案。乐城欢迎各位专家以开放的理念加入诊疗平台，为助力中国罕见病患者创新医疗服务贡献智慧和力量。”
博鳌乐城罕见病临床医学中心执行主任肖丽介绍了建立乐城罕见病诊疗专家平台的背景、目的和未来的发展方向。她介绍，博鳌乐城罕见病临床医学中心自成立以来，作为中国领先的专业化罕见病综合服务平台，依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医药政策，致力于以全球同步的速度，将先进的罕见病产品引入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新的希望。截至目前，中心在与欧、美、日等制药企业的合作，创新药械的引进，患者的落地治疗，产品进入多个省市“惠民保”等多方面工作中，均取得了一些阶段型进展。
专家聘用仪式合影
肖丽介绍，博鳌乐城罕见病临床医学中心坚持“以患者为中心”，做乐城先行区罕见病领域的“联接者”、“协调者”和“推广者”，秉承开放、共赢的合作理念，携手多方，满足接受创新药械治疗的罕见病患者多元化服务需求。
她介绍，博鳌乐城罕见病诊疗专家平台将充分利用海南博鳌乐城先行区先行先试政策优势，整合全国和乐城医疗机构以及全国多个罕见病专病病种专家资源，建立全国的多学科、专业性、综合性的罕见病领域专家平台。未来，通过该平台开展的各类国内外学术活动，平台专家可以交流和分享罕见病专病领域的全球最新诊疗进展和中国实践应用经验，共同提高国内专病病种的诊疗水平；平台将链接各方资源，支持专家在先行区使用特许药械给患者提供优质的诊疗服务，不断提高先行区罕见病诊疗质量；支持平台专家主导或参与罕见病特许药械落地患者的全病程管理，包括属地化长期随访管理，获得全面的特许药械使用经验；链接海外企业资源，支持平台专家参与企业发起的真实世界研究和其它临床研究项目，联合各方共建罕见病领域创新发展生态圈。
四川大学华西医（学）院党委副书记兼纪委书记程南生从临床管理者的角度做了发言。他认为，新时代新征程，坚持“四个面向”，要面向人民生命健康。博鳌乐城国际医疗先行区的特殊政策优势，对于我们国内罕见病工作的开展有极大帮助。今天乐城管理局发起成立的博鳌乐城罕见病诊疗专家平台将会对国内罕见病患者的诊断、药物使用、连续性管理、医师教育培训及创新研究等方面具有很好的保障意义。相信在政府强有力领导下，在各界的共同努力下，我们的罕见病事业能取得进一步发展。
上海交通大学附属瑞金医院海南医院党委书记、院长顾志冬作为博鳌乐城国际医疗先行区的院方代表进行发言。在过去一年多的时间，他亲眼见证了乐城园区医药的快速发展。对于如何推动罕见病治疗，他概括为“三个全力”。第一个是全力全心，加速推进落地罕见病治疗的特许药械:第二个是全力协调，加速构建完成罕见病治疗可及性组合拳，包括特药险、惠民保险、慈善、政府政策支持等:第三个是全力推动，整合资源实现罕见病的早筛、早诊、早治全国一盘棋。博鳌乐城罕见病诊疗专家平台的发起将有利于全国罕见病专家资源整合，让更多的罕见病专家能够了解乐城的先行先试政策，推动罕见病最新诊疗技术和方案惠及全国患者。
上海交通大学医学院附属新华医院，上海儿童罕见病诊治中心主任顾学范作为临床医生代表进行发言。他认为博鳌乐城罕见病诊疗专家平台的发起对于推动多方工作具有重要意义，将对患者、医生、企业，以及政府等多方工作开展具有推动作用。他期望，罕见病领域各相关参与方一起努力，利用好博鳌乐城罕见病诊疗专家平台来提高罕见病的诊断和治疗水平。
在活动仪式最后，在全场嘉宾的见证下，乐城文化健康产业平台与博鳌乐城维健罕见病临床医学中心战略合作签约仪式也同步完成战略合作签约仪式。双方在之后将发挥各自平台优势，以专业、优质的服务，更好地为上千万中国罕见病患者的医疗健康而踔厉奋进。
吕小蕾、肖丽见证签约；海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委办公室副主任、宣传部长，博鳌乐城文化产业发展有限公司总经理闫路恺（左一）、博鳌乐城维健罕见病临床医学中心市场总监王凤强（右一）代表双方签约。
